Liệu Pháp Tế Bào Gốc Trong Điều Trị Chứng Xơ Cứng Teo Cơ Một Bên

Liệu pháp tế bào gốc là một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho những bệnh nhân ALS.

Tế bào gốc có tác dụng bảo vệ tế bào thần kinh khỏe mạnh của bệnh nhân, cấp khả năng phát triển các tế bào mới để thay thế những tế bào đã chết.

Tế bào gốc có thể là một giải pháp hữu dụng để duy trì và nuôi dưỡng các tế bào thần kinh vận động bị bệnh. Theo Goutman và cộng sự: “Tiền đề của việc dùng liệu pháp tế bào gốc chữa bệnh ALS nhằm mục đích cải thiện môi trường bệnh. Các tế bào gốc không thể thay thế trực tiếp các tế bào thần kinh vận động bị bệnh. Nhưng các tế bào gốc được cấy ghép tiết ra các chất dưỡng thần kinh và biệt hóa thành các tế bào hỗ trợ, chẳng hạn như tế bào hình sao và tế bào vi mô. Quá trình này tạo ra một mô bảo vệ thần kinh có thể làm chậm sự thoái hóa của tế bào thần kinh vận động.

Hiện nay, liệu pháp tế bào gốc cho điều trị ALS đang được nhiều nhóm nghiên cứu trên thế giới phát triển. Nhiều loại tế bào gốc được nghiên cứu ứng dụng như tế bào gốc trung mô MSCs, Tế bào gốc thần kinh (NSCs), tế bào tiền thân thần kinh đệm (glial-restricted progenitor cells (GRPs)), tế bào gốc phôi (ESCs) và Tế bào gốc cảm ứng (IPSCs).

► Tế bào gốc thần kinh NSCs có nguồn gốc từ biểu bì thần kinh của phôi. Chúng thể biệt hóa thành tất cả các tế bào trong hệ thống thần kinh trung ương. Năm 2009, FDA đã có một thử nghiệm lâm sàng: tổng cộng 18 bệnh nhân ALS điều trị cấy ghép NSCs, sau 2.5 năm theo dõi, tất cả các bệnh nhân cho thấy không có bất kì biến chứng sau phẫu thuật nào, như suy giảm thần kinh do tiêm và không có dấu hiệu của tổn thương tủy sống do tế bào gốc gây ra.

► Tế bào gốc trung mô MSCs là tế bào gốc trưởng thành đa chức năng có thể biệt hóa thành đa dạng các tế bào khác nhau. MSCs có khả năng vận chuyển các phân tử sinh trưởng thần kinh, chống viêm và điều hòa miễn dịch. Đây là một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho các bệnh nhân ALS. Năm 2003, Mazzini và cộng sự đã thực hiện thử nghiệm lâm sàng đầu tiên cấy ghép MSCs tự thân trong điều trị ALS. MSCs được tách triết từ tủy xương của bệnh nhân. Sau 4 năm, các bệnh nhân cho thấy sự cải thiện chức năng vận động cũng như không xuất hiện bất kì tác dụng phụ nào.

► Năm 2005, Zhang và cộng sự lần đầu tiên công bố thành công biệt hóa hESCs thành tế bào thần kinh vận động. Tiếp đó, nhóm nghiên cứu Wyatt đã cải biến và phát triển, ứng dụng tế bào tiền thân thần kinh vận động (hMNPs) được biệt hóa từ hESCs vào điều trị ALS. Các tế bào sau cấy ghép tồn tại và biệt hóa tốt. Cung cấp dinh dưỡng đặc biệt hỗ trợ cho tế bào thần kinh vận động là hướng điều trị tiềm năng cho ALS bởi khả năng duy trì các tế bào thần kinh đang chết.

► Tế bào gốc cảm ứng (iPSCs: Induced pluripotent stem cells) cũng đang được đẩy mạnh nghiên cứu vì tính đa năng và phù hợp về vấn đề đạo đức. iPSCs được tạo từ các tế bào soma và biểu hiện chỉ thị, chức năng tương tự các dòng tế bào gốc bình thường khác. Năm 2009, Dimos và cộng sự phát triển hiPSCs đầu tiên từ người phụ nữ 82 tuổi mắc bệnh ALS. Tiếp đó Mitne-Neto cũng rất thành công khi tái lập trình tế bào iPSCs từ nguyên bào sợi, và biệt hóa chúng thành tế bào thần kinh vận động: thay thế các tế bào thần kinh vận động bị mất, và là nguồn cung cấp các yếu tố dưỡng thần kinh.

Nhìn chung, liệu pháp tế bào gốc có thể thay đổi sinh lý bệnh của bệnh, làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh, và có thể cải thiện chức năng thần kinh vận động bằng cách cung cấp các yếu tố bảo vệ tế bào xung quanh, điều hòa môi trường miễn dịch của vật chủ, ức chế viêm hoặc thậm chí thay thế các tế bào bị thương. Các số liệu lâm sàng về ứng dụng điều trị ALS bằng tế bào gốc đang cho thấy đây là phương pháp khả thi và đầy hứa hẹn trong tương lai.